重大政策一：

国家发改委正式发布《“十三五”生物产业发展规划》，加快发展精准医学新模式

2017年1月12日，国家发展改革委根据《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》和《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，为加快推动生物产业成为国民经济的支柱产业，特别编制了《“十三五”生物产业发展规划》并正式印发。其中目前大热的基因检测、基因编辑、细胞治疗、免疫治疗等多个领域都被提及。《规划》在发展目标中提出，要实现基因检测能力覆盖出生人口50％以上。同时，到2020年，生物产业规模要达到8－10万亿元。

《规划》提出，推动重点领域新发展，包括加速新药创制和产业化、加快发展精准医学新模式、推动医药产业转型升级、构建智能诊疗生态系统等。

打造标准化基因检测、基因数据解读、液体活检、中药检测等专业化独立第三方服务机构，推动检测和诊断新兴技术在生物产业各领域的应用转化。培育符合国际规范的基因治疗、细胞治疗、免疫治疗等专业化服务平台，加速新型治疗技术的应用转化。支持高端的基因合成、基因编辑等专业技术服务机构，推动新型共性技术的专业化服务。

《规划》的编制旨在进一步夯实生物产业创新基础，促进现代生物技术更多惠及民生，着力打造生物经济新动能。

重大政策二：

基因科技正式写入发改委新年1号文：《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》

2017年2月4日下午，国家发改委官网发布2017年第1号公告，公布《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》2016版的具体内容。

目的是为了贯彻落实《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，引导全社会资源投向，涉及战略性新兴产业5大领域8个产业(相关服务业单独列出)、40个重点方向下的174个子方向，近4000项细分产品和服务。其中包括生物医药和生物医学工程两大产业。

其中生物医药服务包括：生物信息系统(基因组信息、蛋白组信息、系统生物学信息等)和数据库的建立、维护和发掘利用服务，生物大数据、医疗健康大数据共享平台。基因测序、药物筛选、实验动物模型、规模化动植物转基因等方面的专业技术服务。实验室仪器设备、试剂的供应、维护、检测监测服务。生物安全实验室、GMP生产车间的设计、建造、维护、报批和监控服务。针对个性化健康保障和精准医疗的基因检测服务，线上线下相结合的智能诊疗生态系统，针对重大疑难病症的生物治疗服务，基于物联网等技术开展的社区和家庭远程健康管理服务。

医用检查检测服务包括：第三方体外诊断中心、健康查体中心、健康档案和信息采集中心、分子诊断信息中心、健康小屋等服务相关的配套设备和技术。

重大政策三：

《“十三五”生物技术创新专项规划》发布，基因测序、免疫疗法、AI等“被点名”

2017年4月24日，按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《国家创新驱动发展战略纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》等的总体部署，为加快推进生物技术与生物技术产业发展，科技部制定《“十三五”生物技术创新专项规划》。

《规划》明确了四大重点任务，包括：1）突破若干前沿关键技术、2）支撑重点领域发展、3）推进创新平台建设、4）推动生物技术产业发展。

突破若干前沿关键技术：具体涉及的技术包括：1）新一代生物检测技术、2）新一代基因操作技术、3）合成生物技术、4）脑科学和类脑人工智能、5）微生物组技术、6）纳米生物技术、7）生物影像技术、8）生物大数据、9）组学技术以及10）过程工程技术。

支撑重点领域发展：《规划》提出，要突出创新药物、医疗器械等重大产品研制和精准化、个体化、可替代或可再生为代表的未来医学发展，重点突破新型疫苗、抗体制备、免疫治疗等关键技术，抢占生物医药产业战略制高点，力争到 2020 年实现我国生物医药整体由“跟跑”到“并跑”、部分领域“领跑” 的转变。

推进创新平台建设：《规划》提出，要以绿色生物制造、创新药物研发以及生物医学工程为发展重点，在京津冀和长三角地区等生物技术创新资源优势地区和产业集聚区，整合优势科研技术平台和人才资源，联合生物技术相关创新型企业形成产业联盟，共同组建生物技术创新中心。

推动生物技术产业发展：《规划》提出，要加快专业化园区建设。其中，在“生物医药专业园集聚区”方面，要遴选 10-20 个生物医药产值超过 100 亿元的优势地区，集中力量开展新型化学药、生物药、医疗器械的研发和产业化，推进中药现代化，培育创新型企业，拓展国际市场。

重大政策四：

《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》出炉，助推健康中国建设

2017年6月6日，国家六部委联合印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》，明确了生物医药行业的发展方向。一方面，《规划》再次“点名”基因测序、基因编辑、干细胞、免疫治疗、细胞治疗等热门领域，另一方面，《规划》明确提出要加强创新药、创新医疗器械研发。强化五年规划的实施，将为助推健康中国建设提供坚实的科技支撑。

规划围绕提升科技创新能力、发展健康服务产业、培育科技创新人才等目标，制定了12项任务，包括加强应用基础研究、推动前沿技术创新、提升疾病防控水平、保障重点人群健康、开发医药健康产品、发展新型健康服务技术、强化健康风险因素控制、推动科学技术普及、推进中医药现代化、加强创新基地平台和能力建设、促进成果转移转化、构建国际合作网络等方面。

规划提出，要重点发展个性化健康服务、协同医疗、智慧医疗、医学应急救援等新型健康服务技术，创新疾病诊疗和健康管理服务模式，推动晚期疾病治疗模式转变为早期健康促进模式。到2020年，部分重点领域的基础前沿研究取得重要进展，卫生与健康科技创新能力显著增强，加快健康产业发展、助推健康中国建设提供坚实的科技支撑。

重大政策五：

国家食药监总局正式加入ICH，中国患者有望更快用上创新药

2017年6月14日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）正式确认，食药监总局加入ICH（国际人用药品注册技术协调会），成为其全球第8个监管机构成员。

ICH自1990年成立以来，一直在药品注册领域，扮演着国际最高规则制定者的角色。中国药监部门加入ICH，这将有利于提升我国的药品监管能力，逐步参与并引导药品注册国际规则的制定，推动安全有效的创新药品早日满足国内外患者临床用药需求。“在中国医药行业发展史上可以说是里程碑意义的重要事件”，CFDA国际合作司司长袁林说，这对国内外医药界都会产生巨大影响。

加入ICH后，CFDA可以参与全球技术指南的制定，同时也要在国内逐步实施和转化已经达成的技术指南。这意味着，中国的药品注册标准将逐步全面与国际接轨，中国的药品注册进入全球化时代。

重大政策六：

国家发改委批复第二批基因检测技术技术应用示范中心建设方案

2017年10月10日，国家发展改革委办公厅发布关于第二批基因检测技术应用示范中心建设方案的复函。国家发展改革委办公厅原则同意河北、辽宁、江西、重庆、海南、青海省（市）发展改革委，大连、厦门市发展改革委报来的基因检测技术应用示范中心建设方案。这也标志着由国家发改委牵头建设的基因检测技术应用示范中心建设项目，正式在国家战略层面上快速推动我国基因产业规范化、跨越式发展。

发改委要求积极研究支持基因检测技术应用的相关措施，加强各职能部门间的统筹协调，完善示范中心管理体制机制，推动相关单位开展技术创新、产品创新、服务创新和商业模式创新，促进基因检测技术普及惠民。

从国家战略层面上加速推动我国基因产业规范化和跨越式发展，旨在大力发展基因检测技术，提高出生缺陷疾病、遗传性疾病、肿瘤、心脑血管疾病、感染性疾病等重大疾病的防治水平，全面提高人口质量。

重大政策七：

国家卫计委重磅发布两项个体化医学指南

2017年12月5日国家卫生计生委办公厅发布了两项个体化医学指南：《感染性疾病相关个体化医学分子检测技术指南》主要适用于开展个体化医学分子检测的医疗机构临床检验实验室，同时供从事感染性疾病诊治的临床医师参考。《个体化医学检测微阵列基因芯片技术规范》适用于医疗机构开展微阵列基因芯片个体化医学检测服务。

指南旨在：1.指导从事感染性疾病分子诊断的医务人员正确开展工作；2.检测药物反应和代谢相关基因多态性来指导临床个体化治疗；3.医疗机构开展微阵列基因芯片个体化医学检测服务指南。

虽然此次指南和规范不具有行政审批职能，但仍然对分子诊断和基因检测行业具有相当大的规范和指导作用，而刚刚过去的11月份，美国FDA 先后批准了MSK、Foundation Medicine多癌种多基因检测平台，开创了肿瘤基因检测从概念阶段到临床实践的先河，紧随其后卫计委此次出台的规范政策，有助于国内基因检测产业促进产品升级和优化。

重大政策八（国际）：

美国FDA批准首款不区分肿瘤来源的抗癌疗法

2017年5月23日，FDA批准了默沙东公司的“明星”PD-1抗体Keytruda 用于治疗携带一种特定基因特征的任何一种实体瘤。这是FDA批准的首款不依据肿瘤来源，而是依据生物标志物进行区分的抗肿瘤疗法。这一划时代的举措意味着分子诊断为精准治疗提供核心依据的时代来临。

具体来说，Keytruda 被批准用于治疗携带微卫星不稳定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或错配修复缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的成人和儿童实体瘤患者。这些患者的肿瘤不可切除或出现转移。这一适应症覆盖了先前治疗后病情进展的、没有满意替代治疗方案的实体瘤患者，以及接受某些化疗药物治疗后病情进展的结直肠癌患者。

FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤药物办公室主任、肿瘤创新中心主任 Richard Pazdur博士表示：“这是抗癌史上一个重要的首次。到目前为止，FDA一直依据癌症的发病部位批准治疗方法，如肺癌、乳腺癌。现在，我们第一次基于肿瘤生物标志物而不是肿瘤原始位置批准了一个新药。”

重大政策九（国际）：

美国FDA首次批准自体细胞“CAR-T”疗法,开启肿瘤免疫治疗新篇章

2017 年8 月30 日，诺华公司CAR-T（嵌合抗原受体T 细胞）疗法Tisagenlecleucel（CTL019，商品名：Kymriah）获FDA 批准上市，用于治疗25 岁以下急性淋巴细胞白血病（ALL）的复发或难治性患者，成为全球首个上市的自体细胞CAR-T 疗法。Kymriah 的上市具有里程碑式的意义，标志着CAR-T 细胞疗法的疗效、安全性和整个商业化流程获得了FDA 的正式认可，部分肿瘤患者迎来了全新的“活细胞治疗药物”，同时对其他细胞疗法（如工程化自体TCR-T〔嵌合型T 细胞〕、工程化自体干细胞等）也将产生积极的推动作用，将加速更多细胞治疗药品的上市，以造福更多肿瘤及其他棘手疾病的患者。

2017年10月19日FDA宣布批准了Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这是FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法，也是第二款获批的CAR-T疗法。

在短短的几十年里，基因疗法从充满潜力的概念，变成了可实际操作的方案，治疗难治而致命的癌症。这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。

重大政策十（国际）：

美国FDA发布两项精准医学监管指南，加速推进靶向疗法走向临床

2017年12月15日，美国FDA发布两项精准医学监管指南。概述了加速开发靶向药物及临床试验中体外诊断器械的监管要求。

在第一项名为“Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease”的指南草案中，美国FDA 探讨了如何在临床试验中以不同分子改变（例如基因）对患者分组，并评估药物的疗效及风险，尤其是当某些分子标志物改变在人群中较为罕见时。该指南草案以一种更简洁的形式，使得药物开发人员可根据罕见突变招募患者参加靶向治疗的临床试验。 指南中描述的这些原则可以用于支持“不区分组织”药物的开发。该项草案的发布正是FDA进一步释放的明确信号，也是精准医学理念的又一例证。

与此同时，FDA还发布了另一项名为“Investigation IVD Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products”的指南草案，对治疗性产品研究的体外诊断器械提出了监管要求。指南草案定稿后将阐明用于治疗性产品临床试验中的研究性IVD器械的适当监管途径，但新型靶向疗法的试验结果不会因为特定生物标志物的诊断试验不符合适当监管标准而受到牵连。其目标是提高更为个性化的药物和诊断系统的审批效率，使这些项目更快地向着正确方向发展。

透过这些简化的监管方法，我们能够明显地看到，FDA正在促进更多安全、高效的新型靶向疗法走向患者。我们相信，随着FDA监管思路的改变以及人们对疾病认识水平的提高，更多靶向疗法将造福人类，“同病异治，异病同治”的精准医学概念必将在未来得到进一步推广。